首款国产抗PCSK9单抗获批 信达生物强势挺进心血管疾病市场

苏州生物医药产业再传“捷报”。8月16日，信达生物制药集团宣布，其自主研发的全人源抗PCSK9单抗——托莱西单抗注射液（商品名：信必乐®）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常。托莱西单抗注射液是中国第一款国产抗PCSK9单抗药物，也是信达生物成立12年来的第10款上市新药。至此，信达生物已经有6款单抗药物上市，是中国拥有单克隆抗体产品上市数量最多的企业。

据了解，在中国上市的PCSK9抑制剂均为进口，托莱西单抗是中国首个获批的本土自主研发的重组全人源抗PCSK9单抗，能显著降低低密度脂蛋白胆固醇水平，为我国血脂临床管理带来了全新治疗选择。本次托莱西单抗注射液获批包括多种剂量的治疗方案，可以给患者和医生提供更多个性化的选择。

托莱西单抗注射液的疗效和安全性也得到了学术界的认可，几项临床研究主要结果已发表在2022年美国心脏协会年会（AHA）、2022年美国心脏病学会年会（ACC）、BMC Medicine学术杂志等平台。

在我国，心血管疾病发病率持续升高，以动脉粥样硬化性心血管疾病为主的心血管疾病（ASCVD）更是高居我国城乡居民死因第一位，死因构成贡献高达40%以上。而在心血管疾病的诸多高危因素中，血脂异常是最常见和最危险的危险因素之一。尤其低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），俗称“坏胆固醇”升高被认为是造成动脉粥样硬化性心血管疾病为主的心血管疾病（ASCVD）发生和进展的主要因素，因此对于“坏胆固醇”的控制就至关重要。

PCSK9是一种肝脏合成的蛋白酶，当这种PCSK9蛋白酶与“坏胆固醇”受体结合时，会抑制受体清除坏胆固醇的能力。而抑制PSCK9这种酶的活性，就能够增加细胞表面受体的数量，从而加强其对坏胆固醇的摄取和分解能力。PCSK9抑制剂，就是通过这种作用机理起效的一种新型降脂药物。多个研究证实，PCSK9抑制剂降脂效果显著强于他汀类药物，同时因为不用频繁给药并且没有明显肾脏类的不良反应，在临床更受欢迎且获得国内外指南推荐。

复旦大学附属中山医院的葛均波院士表示：“很高兴看到中国第一个原研创新PCSK9抑制剂托莱西单抗的上市，也相信信达生物这样一家以‘开发出老百姓用得起的高质量生物药’为己任的中国生物制药公司，能在未来为我们心血管治疗领域带来更多更好的解决方案。”

北京大学第一医院的霍勇教授表示：“托莱西单抗作为首个本土研发的PCSK9单抗获批上市，填补了无国产PCSK9抑制剂上市的空白。托莱西单抗在多个注册Ⅲ期研究中展现出强大的降脂疗效和良好的安全性，与国内已上市PCSK9单抗相比，具有更长的给药间隔，相信能为广大高胆固醇血症及混合型血脂异常患者提供更可及和优质的降脂药物选择。”