突破“卡脖子”难题，多项首创成果诞生

造血干细胞移植重大突破：更安全更有效

据不完全统计，当今中国血液病患者超400万，且呈逐年上涨的趋势。2019年，苏州大学附属第一医院正式获批成为国家血液系统疾病临床医学研究中心。

作为江苏省高水平医院专家代表，苏大附一院血液科主任、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任吴德沛教授表示，深入推进高水平医院建设，需要通过科技创新呼唤更多新质生产力，让更多新手段、新办法、创新药物惠及更多患者。“我们正着力对新药、试剂等进行临床研究，加速研制让老百姓用得上、用得起的新药、好药。”

今年，吴德沛教授计划带领团队争创国家血液病区域医疗中心，建立全国性的血液病生物资源库和健康大数据中心，持续扩容优质医疗资源，从而推动解决优质医疗资源不均衡、高水平医疗服务供给差异大等问题。

对很多血液病人来说，造血干细胞移植是很重要的一种治疗方式。在高水平医院建设期间，吴德沛团队在国际上首次发表了第三方脐血联合单倍体造血干细胞移植治疗成人急性髓系白血病患者有效性及安全性的多中心、前瞻性研究结果，揭示该治疗方案可提高患者生存且不增加不良反应风险，使患者获益。

“这一成果具有非常大的现实意义，在国内很多人没有兄弟姐妹，导致在造血干细胞移植当中，寻找同胞供体十分困难，只能从患者的表亲、堂亲之间选单倍型供体。”苏大附一院血液科主任医师陈苏宁介绍，虽然这一治疗方式已经十分成熟，但仍然存在如急、慢性排异等并发症。而第三方脐血的“加入”，不仅能确保治疗效果，还能最大程度地保障患者安全。

近年来，一种血液系统的罕见病——系统性肥大细胞增多症也进入了陈苏宁的视野，“从1980年到2021年，全国报道的病例只有34例，但它每年发病人数国内应该在12000例左右，主要是因为误诊率高。”陈苏宁说，这是一个容易被忽视的罕见病，患者很容易错过早诊早治的黄金期。而由苏大附一院血液科专家牵头制定的全国性指南，大大提升了我国系统性肥大细胞增多症规范化诊疗，这一疾病也被列入我国第二版的罕见病目录。

苏州大学附属第一医院加强研究型医院建设，提速“攀峰筑原”学科战略提升计划，攻坚科研原始创新，授权发明专利31项，实现3项专利成果转化；计划2024年打造成集成式医学研究基础平台和临床数据中心。

溯“源”而行 高血压治疗取得重大突破

“高水平医院所承载的责任不仅仅是治疗常见病、多发病，更重要的是要引领医学技术的发展。”江苏省人民医院心血管内科主任孔祥清认为，高水平医院的建设对临床的科研人员，是一个非常好的机遇，“就是要集中精力办大事，进行系统性的、有组织性的科学研究、临床研究，才能够达到、赶上甚至超过国际一流的医院水平。”

“我国有庞大的高血压人群，但血压控制率只有16.8%， 50%的心梗、60%的脑卒中都和高血压未能有效控制有关。”孔祥清透露，“瞄准核心技术攻关，我和团队经过八年左右的时间，完成了两个创新，一个理论创新，一个技术创新，都是国际首创。”

2022年，孔祥清团队发表的一篇《肾周脂肪组织维持病理性高血压神经机制》的研究论文，该论文为原发性高血压提供了一个新的治疗靶点。该研究发现，“肾周脂肪组织和高血压具有相关性，通过去除或阻断肾周脂肪内传入神经，可起到长期降压的目的。”根据这一创新理论，孔祥清团队研发了一种不用打针、吃药的方法，采用物理疗法，一次治疗可以长期控制高血压的仪器。“这种仪器叫非侵入治疗高血压的聚焦超声设备，目前已经完成了300多例高血压患者试验，总有效率接近70%。”孔祥清说，这些受试患者中，降血压效果至少维持一年以上，最长的达3年，且整个方案是非常安全的。

孔祥清用“退烧药”和“抗生素”来打比方：“传统治疗高血压的药物治不是彻底将高血压治愈，这就跟发烧时吃‘退烧药’一样，是‘治标不治本’的方式，因此我们需要降血压的‘抗生素’。”而这一重大创新，真正解决了血压、血脂等代谢疾病治疗“卡脖子”的难题。

针对像孔祥清教授团队这样在重大疾病防治领域开展首创性技术攻关的项目，江苏省人民医院已经探索出一套适合自身发展的道路，在数十项国际、国内领先技术在院内“揭榜挂帅”，通过技术攻关综合提升诊治水平：如编写心房颤动导管与外科消融全球专家共识，在《Heart Rhythm》和《Europace》发表，将我国个体化精准化消融策略推向世界；牵头组织了国家科技创新“2030-癌症、心脑血管、呼吸和代谢性疾病防治研究”等重大项目9项；王学浩院士团队在国际肝脏病学杂志发表影响因子达30.1的重要研究论文，发现了肝癌临床诊治的全新靶点；抗血管药物联合化疗及免疫检测点药物一线治疗晚期胃癌的SPACE研究成果（影响因子39.3），为晚期胃癌一线治疗带来了全新思路；在美国医学会期刊刊登急性肾损伤电子预警的重要成果，被评论为迄今在亚洲人群中开展的最大规模的急性肾损伤电子预警研究等。

打造高水平临床研究平台

逐步构建医学创新高地

自去年高水平医院建设开展以来，江苏16家建设医院累计建成国家级科技创新平台6个，较2022年增长50％；累计建成省级科技创新平台95个，较2022年增长31.95％；累计建成“产学研医”一体化的医药创新联合体29个，较2022年增长262.5％。累计获得国家级重大科技专项和重点研发计划57个，较2022年增长90％；累计发表高质量论文1599篇，较2022年增长213.53％；累计获得专利授权761个，较2022年增长201.98%；累计科技转化成果203个，较2022年增长625％；累计获得国家自然科学资金项目746项，较2022年增长157.4%。

中国医学科学院皮肤病医院中国医院科技量值（STEM）皮肤病学多年排名第一；为全球麻风病防治提供了中国方案和经验。

江苏省中医院是省科技厅等9部门批准的唯一一家全省“科技成果赋权改革”试点医疗机构，获中医药发明专利授权48项，发表中科院1区文章48篇。

南京鼓楼医院干细胞临床研究水平国内领先，进入国家首批30家备案干细胞临床研究机构行列；开展“卡脖子”技术攻关，由院士领衔，在国产医疗装备研发和细胞药物治疗两个方面形成了19项核心攻关清单。

江苏省口腔医院邀请国家重大人才工程入选者李煚教授，指导临床研究及科研大数据平台建设，加快打造数字化口腔疾病临床研究平台。

这些医院在高水平临床研究平台取得的显著成效，推动了医学科学的前沿探索，为临床实践提供了强大的技术支撑，逐步构建起具有国际影响力的医学创新高地。